Anvisa cancela registro do Elevidys, remédio de R$ 20 milhões

A Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) e a farmacêutica Roche cancelaram, nesta segunda-feira (24), o registro do Elevidys (delandistrogeno moxeparvoveque), um dos medicamentos mais caros do mundo, com doses que podiam chegar a custar R$ 20 milhões. O pedido partiu da própria Roche, que comercializa a droga no Brasil, argumentando que não há dados suficientes para atender aos requisitos regulatórios da agência.

O medicamento é indicado para situações específicas da distrofia muscular de Duchenne, condição genética rara que leva à degeneração progressiva dos tecidos musculares. O remédio passou o último ano sob investigações relacionadas à segurança após casos de mortes de pacientes no exterior. O uso, distribuição e venda do Elevidys já estavam suspensos no Brasil desde julho de 2025, após a FDA, a agência regulatória dos Estados Unidos, divulgar relatos de mortes de pacientes submetidos ao tratamento no país.

No Brasil, o remédio estava liberado apenas para pacientes pediátricos deambulantes, ou seja, que ainda conseguiam caminhar por conta própria, com mutação no gene DMD e idade entre 4 e 7 anos. As mortes ocorridas nos Estados Unidos foram em adolescentes que já não conseguiam andar sozinhos, público que não poderia receber o medicamento no Brasil, e tiveram falência hepática aguda. Na época da suspensão pela FDA, também estava sob investigação uma morte suspeita de uma criança de 8 anos que recebeu o medicamento no Brasil, mas não foi estabelecida relação entre o remédio e o óbito.

Mesmo com o cancelamento do registro, a Roche segue responsável por acompanhar todos os pacientes que receberam o Elevidys no Brasil. A Anvisa ressalta que a empresa deve realizar monitoramento contínuo de segurança e reporte das informações pertinentes às autoridades sanitárias brasileiras.

A distrofia muscular de Duchenne é uma condição genética rara que leva à perda gradual e progressiva de funções motoras básicas. O quadro costuma se instalar na infância e avança de forma irreversível, sendo virtualmente fatal em todos os casos. Em geral, os pacientes morrem antes dos 30 anos, vítimas de falência cardíaca e respiratória. O Elevidys, uma terapia gênica, apareceu como esperança ao permitir a liberação da proteína distrofina, que ajuda a proteger os tecidos musculares. No entanto, além dos relatos de eventos adversos fatais, a eficácia do medicamento ainda é alvo de estudos pela própria fabricante, por meio de acompanhamentos de longo prazo.